Molecular therapeutic strategies for spinal muscular atrophies: current and future clinical trials
Zanetta C, Nizzardo M, Simone C, Monguzzi E, Bresolin N, Comi GP, Corti S.
Clin Ther. 2014. 1;36(1):128-40.
Cette revue donne un aperçu général des principaux aspects qui doivent être pris en compte lors de la conception d’un essai clinique efficace et résume les essais les plus prometteurs actuellement en développement ou planifiés pour le traitement de l’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI).
Mots clés : Etude clinique, thérapie génique, ISIS- SMNRx, olesoxime, oligonucléotides, petites molécules, Amyotrophie Spinale Infantile
Articles dans les revues scientifiques
Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial
Bertini E, Dessaud E, Mercuri E, Muntoni F, Kirschner J, Reid C, Lusakowska A, Comi GP, Cuisset JM, Abitbol JL, Scherrer B, Ducray PS, Buchbjerg J, Vianna E, van der Pol WL, Vuillerot C, Blaettler T, Fontoura P; Olesoxime SMA Phase 2 Study Investigators Lancet Neurol....
Improvements in motor tasks through the use of smartphone technology for individuals with Duchenne muscular dystrophy
Capelini CM, da Silva TD, Tonks J, Watson S, Alvarez MPB, de Menezes LDC, Favero FM, Caromano FA, Massetti T, de Mello Monteiro CBNeuropsychiatr Dis Treat. 2017. 18(13):2209-2217. L'objectif principal de l'étude était de vérifier si des sujets atteints de la...
Long-term follow-up of MRI changes in thigh muscles of patients with Facioscapulohumeral dystrophy: A quantitative study
Fatehi F, Salort-Campana E, Le Troter A, Lareau-Trudel E, Bydder M, Fouré A, Guye M, Bendahan D, Attarian S PLoS One. 2017 Aug 25;12(8):e0183825. L'objectif principal de l'étude était d'étudier longitudinalement les changements qui se produisent dans les muscles de la...
Patients with Duchenne and Becker muscular dystrophies are not more asymmetrical than healthy controls on timed performance of upper limb tasks
Artilheiro MC, Sá CSC, Fávero FM, Caromano FA, Voos MC. Braz J Med Biol Res. 2017. 50(8): e6031. Cette étude visait à étudier les asymétries possibles et les relations entre la performance des membres supérieurs dominants et non dominants chez les patients atteints de...
Reliability and validity analyses of the North Star Ambulatory Assessment in Brazilian Portuguese
Okama LO, Zampieri LM, Ramos CL, Toledo FO, Alves CRJ, Mattiello-Sverzut AC, Mayhew A, Sobreira CFR Neuromuscul Disord. 2017. 27(8):723-729. Etude de validation de l'adaptation interculturelle en portugais de la North Star Ambulatory Assessment.Une corrélation...
Hyperleptinemia in children with autosomal recessive spinal muscular atrophy type I-III
Kölbel H, Hauffa BP, Wudy SA, Bouikidis A, Della Marina A, Schara U PLoS One. 2017. 9;12(3):e0173144. Etude de la prévalence de l'hyperleptinémie dans une population d'Amyotrophie Spinale Infantile (ASI).La prévalence de l'hyperleptinémie est élevée chez les patients...