Molecular therapeutic strategies for spinal muscular atrophies: current and future clinical trials
Zanetta C, Nizzardo M, Simone C, Monguzzi E, Bresolin N, Comi GP, Corti S.
Clin Ther. 2014. 1;36(1):128-40.
Cette revue donne un aperçu général des principaux aspects qui doivent être pris en compte lors de la conception d’un essai clinique efficace et résume les essais les plus prometteurs actuellement en développement ou planifiés pour le traitement de l’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI).
Mots clés : Etude clinique, thérapie génique, ISIS- SMNRx, olesoxime, oligonucléotides, petites molécules, Amyotrophie Spinale Infantile
Articles dans les revues scientifiques
Electrical impedance myography (EIM) in individuals with COL6 and LAMA2 congenital muscular dystrophy: a cross-sectional and two-year analysis
Nichols C, Jain MS, Meilleur KG, Wu T, Collins J, Waite MR, Dastgir J, Salman A, Donkervoort S, Duong T, Keller K, Leach ME, Lott DJ, McGuire MN, Nelson L, Rutkowski A, Vuillerot C, Bönnemann CG, Lehky TJ. Muscle Nerve. 2018. 57(1):54-60. L'objectif de cette étude...
Short-TERM Neuromuscular Electrical Stimulation Training of the Tibialis Anterior Did Not Improve Strength and Motor Function in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patients
Doix AM, Roeleveld K, Garcia J, Lahaut P, Tanant V, Fournier-Mehouas M, Desnuelle C, Colson SS, Sacconi S Am J Phys Med Rehabil. 2017. 96(4):e56-e63. Etude prospective sur 10 patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale de type 1 (FSHD1) et 10...
Upper extremity outcome measures for collagen VI-related myopathy and LAMA2-related muscular dystrophy
Bendixen RM, Butrum J, Jain MS, Parks R, Hodsdon B, Nichols C, Hsia M, Nelson L, Keller KC, McGuire M, Elliott JS, Linton MM, Arveson IC, Tounkara F, Vasavada R, Harnett E, Punjabi M, Donkervoort S, Dastgir J, Leach ME, Rutkowski A, Waite M, Collins J, Bönnemann CG,...
Reliability of home-based, motor function measure in hereditary neuromuscular diseases
Ruiz-Cortes X, Ortiz-Corredor F, Mendoza-Pulido C J Int Med Res. 2017. 45(1):261-271. L'objectif de cette étude est de comparer la fiabilité d'une passation de la MFM à la maison du patient ou dans un service clinique. Les résultats montrent une fidélité inter...
Longitudinal Functional and NMR Assessment of Upper Limbs in Duchenne Muscular Dystrophy
Hogrel JY, Wary C, Moraux A, Azzabou N, Decostre V, Ollivier G, Canal A, Lilien C, Ledoux I, Annoussamy M, Reguiba N, Gidaro T, Le Moing AG, Cardas R, Voit T, Carlier PG, Servais L. Neurology. 2016. 15;86(11):1022-30. Vingt-cinq patients atteint de DMD avec saut...
Treatment with L-citrulline in patients with post-polio syndrome: study protocol for a single-center, randomised, placebo-controlled, double-blind trial
Schmidt S, Gocheva V, Zumbrunn T, Rubino-Nacht D, Bonati U, Fischer D, Hafner P Trials. 2017. 9;18(1):116. Protocole d'une étude randomisée, en double aveugle, avec placebo, visant à déterminer si un traitement à base de L-citruline montre un effet positif sur des...