Functional outcome measures for infantile Charcot-Marie-Tooth disease: a systematic review
Mandarakas MR, Rose KJ, Sanmaneechai O, Menezes MP, Refshauge KM, Burns J
J Peripher Nerv Syst. 2018 Mar 9. doi: 10.1111/jns.12258.
Revue systématique de critères de jugement utilisables chez des enfants atteints de Charcot-Marie-Tooth (CMT) âgés de 0 à 3 ans.
Les propriétés de la MFM-20 dans cette population sont discutées.
Mots clés : Maladie de Charcot-Marie-Tooth, Santé de l’enfant, Etude clinique, Nourrisson, Critères de jugement
Articles dans les revues scientifiques
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Long-term benefit of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in adults with Pompe disease: prospective analysis from the French Pompe Registry
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