Mathematical Disease Progression Modeling in Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy
Jacqmin P, Gieschke R, Delor I, Snoeck E, Vianna E, Vuillerot C, Sanwald Ducray P.
Muscle Nerve. 2018. 58(4):528-535.
Présentation d’un modèle mathématique qui décrit empiriquement le développement et la détérioration de la fonction musculaire évaluée par les 3 domaines de la MFM dans l’Amyotrophie Spinal Infantile (ASI).
Mots clés : Progression de la maladie, Développement de médicaments, Modélisation mathématique, MFM, Amyotrophie Spinale Infantile
Articles dans les revues scientifiques
How to Best Measure Disease Progression in Adult Spinal Muscular Atrophy Patients: A Clinical and Neurophysiological Study
da Graça FF, Iwabe C, Nucci A, de Rezende TJR, França MC Jr.Muscle Nerve 2026 Feb 2. doi: 10.1002/mus.70169This study aimed to identify the most sensitive clinical, patient-reported, and neurophysiological measures to detect short-term disease progression in untreated...
Rasch analysis to evaluate the motor function measure for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy
Mul K, Horlings CGC, Faber CG, van Engelen BGM, Merkies ISJ.Int J Rehabil Res. 2021. 1;44(1):38-44.A Rasch analyses was performed on MFM data from 194 FSHD patients to assess clinimetric properties in this patient group.Rasch analysis revealed multiple limitations of...
Assessment of the validity and reliability of the 32-item Motor Function Measure in individuals with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy
Trundell D, Le Scouiller S, Le Goff L, Gorni K, Vuillerot C. PLoS One. 2020 Sep 18;15(9):e0238786. Cette étude visait à examiner la fiabilité, la validité et la capacité à détecter les changements de la MFM32 chez des sujets atteints d'Amyotrophie Spinale Infantile...