Mathematical Disease Progression Modeling in Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy
Jacqmin P, Gieschke R, Delor I, Snoeck E, Vianna E, Vuillerot C, Sanwald Ducray P.
Muscle Nerve. 2018. 58(4):528-535.
Présentation d’un modèle mathématique qui décrit empiriquement le développement et la détérioration de la fonction musculaire évaluée par les 3 domaines de la MFM dans l’Amyotrophie Spinal Infantile (ASI).
Mots clés : Progression de la maladie, Développement de médicaments, Modélisation mathématique, MFM, Amyotrophie Spinale Infantile
Articles dans les revues scientifiques
Longitudinal changes in clinical outcome measures in COL6-related dystrophies and LAMA2-related dystrophies.
Jain MS, Meilleur K, Kim E, Norato G, Waite M, Nelson L, McGuire M, Duong T, Keller K, Lott DJ, Glanzman A, Rose K, Main M, Fiorini C, Chrismer I, Linton M, Punjabi M, Elliott J, Tounkara F, Vasavada R, Logaraj R, Winkert J, Donkervoort S, Leach M, Dastgir J, Hynan L,...
Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial
Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D.JAMA Netw Open. 2019. 2;2(10):e1914171. Résultats d'un essai clinique...
Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): study protocol for a multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial.
Nagy S, Hafner P, Schmidt S, Rubino-Nacht D, Schädelin S, Bieri O, Fischer D. Trials. 2019. 20(1), 637. Protocole d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo de phase III visant à démontrer l'innocuité et l'efficacité du...