Protocol for a phase II, monocentre, double-blind, placebo-controlled, cross-over trial to assess efficacy of pyridostigmine in patients with spinal muscular atrophy types 2-4 (SPACE trial)

Stam M, Wadman RI, Wijngaarde CA, Bartels B, Asselman FL, Otto LAM, Goedee HS, Habets LE, de Groot JF, Schoenmakers MAGC, Cuppen I, van den Berg LH, van der Pol WL. 
BMJ Open. 2018. 30;8(7):e019932. 
Protocole de l’étude « SPACE trial » dans laquelle la MFM est utilisée comme critère de jugement

Lien PubMed 

Mots clés : Cross-over, Fatigabilité, Jonction neuromusculaire, Pyridostigmine, Amyotrophie Spinale Infantile

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