Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial
Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D.
JAMA Netw Open. 2019. 2;2(10):e1914171.
Résultats d’un essai clinique monocentrique randomisé visant à évaluer les avantages et les inconvénients d’une combinaison de l-citrulline et de metformine chez les patients atteints de DMD.
Le principal critère d’évaluation était le changement de score de MFM-D1 entre l’inclusion et la semaine 26.
Le traitement par thérapie combinée n’était pas associé à une baisse globale de la fonction motrice chez les patients ambulants ; cependant, une diminution du déclin de la fonction motrice a été observée dans le sous-groupe stable de patients traités par une combinaison thérapeutique.
Articles dans les revues scientifiques
The Use of the Gait Profile Score and Gait Variable Score in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy
de Souza MA, Cezarani A, Lizzi EAD, Davoli GBQ, Mattiello SM, Jones R, Mattiello-Sverzut ACJ Biomech. 2020. 98, 109485. Etude de l'applicabilité du "Gait Deviation Index" (GDI) et du "Gait Profile Score" (GPS) chez des patients atteints de Dystrophie Musculaire de...
Analysis of Different Device Interactions in a Virtual Reality Task in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy-A Randomized Controlled Trial
de Freitas BL, da Silva TD, Crocetta TB, Massetti T, de Araújo LV, Coe S, Dawes H, Caromano FA, Monteiro CBM. Front Neurol. 2019 Jan 29;10:24.L'objectif de l'étude était de comparer les performances de patients atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne à effectuer...
Longitudinal reliability of outcome measures in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Nagy S, Schädelin S, Hafner P, Bonati U, Scherrer D, Ebi S, Schmidt S, Orsini AL, Bieri O, Fischer D.Muscle Nerve. 2020. 61(1), 63-68. Dans cette étude rétrospective, la fiabilité longitudinale des critères de jugement cliniques et radiologiques a été analysée chez 29...
Longitudinal changes in clinical outcome measures in COL6-related dystrophies and LAMA2-related dystrophies.
Jain MS, Meilleur K, Kim E, Norato G, Waite M, Nelson L, McGuire M, Duong T, Keller K, Lott DJ, Glanzman A, Rose K, Main M, Fiorini C, Chrismer I, Linton M, Punjabi M, Elliott J, Tounkara F, Vasavada R, Logaraj R, Winkert J, Donkervoort S, Leach M, Dastgir J, Hynan L,...
Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): study protocol for a multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial.
Nagy S, Hafner P, Schmidt S, Rubino-Nacht D, Schädelin S, Bieri O, Fischer D. Trials. 2019. 20(1), 637. Protocole d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo de phase III visant à démontrer l'innocuité et l'efficacité du...
Adult MTM1-related myopathy carriers: Classification based on deep phenotyping
Cocanougher BT, Flynn L, Yun P, Jain M, Waite M, Vasavada R, Wittenbach JD, de Chastonay S, Chhibber S, Innes AM, MacLaren L, Mozaffar T, Arai AE, Donkervoort S, Bönnemann CG, Foley AR.Neurology. 2019. 93 (16), e1535-e1542. Résultats d'une étude de cohorte réalisée au...