Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): study protocol for a multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial.

Nagy S, Hafner P, Schmidt S, Rubino-Nacht D, Schädelin S, Bieri O, Fischer D.
Trials. 2019. 20(1), 637.
Protocole d’une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo de phase III visant à démontrer l’innocuité et l’efficacité du tamoxifène par rapport au placebo chez des patients pédiatriques atteints de DMD.

Lien PubMed 

Mots clés : Test de marche de 6 minutes; Dystrophie Musculaire de Duchenne; MFM; IRM musculaire quantitative; Essai randomisé contrôlé contre placebo; Tamoxifène

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