Assessment of the validity and reliability of the 32-item Motor Function Measure in individuals with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy
PLoS One. 2020 Sep 18;15(9):e0238786.
Cette étude visait à examiner la fiabilité, la validité et la capacité à détecter les changements de la MFM32 chez des sujets atteints d’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI) de type 2 et de type 3 non ambulant. Les données de 110 sujets initialement inclus dans une étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’olesoxime ont été analysées.
Les résultats montent que la MFM32 est utilisable dans le cadre de projets de recherche longitudinaux chez les personnes atteintes d’ASI de type 2 et de type 3 non ambulant.
Articles dans les revues scientifiques
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Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D.JAMA Netw Open. 2019. 2;2(10):e1914171. Résultats d'un essai clinique...
Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): study protocol for a multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial.
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Adult MTM1-related myopathy carriers: Classification based on deep phenotyping
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Clinical trial readiness to solve barriers to drug development in FSHD (ReSolve): protocol of a large, international, multi-center prospective study.
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