How to Best Measure Disease Progression in Adult Spinal Muscular Atrophy Patients: A Clinical and Neurophysiological Study
da Graça FF, Iwabe C, Nucci A, de Rezende TJR, França MC Jr.
Muscle Nerve 2026 Feb 2. doi: 10.1002/mus.70169
This study aimed to identify the most sensitive clinical, patient-reported, and neurophysiological measures to detect short-term disease progression in untreated adult SMA patients. Amongst every clinician-reported outcomes (MFM, HFMSE, RULM) and patient-reported outcomes (MFIS, CMAP, MUNIX), the MFM was the most sensitive to short-term progression and most closely aligned with neurophysiological markers, supporting its use as primary outcome in clinical trials involving adult SMA patients.
Articles dans les revues scientifiques
Escala Medida da Função Motora (MFM): novo instrumento de avaliação em doenças neuromusculares
Iwabe C. Tese de Doutorado apresentada à Pós-Graduação da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Estadual, de Campinas para obtenção do título de Doutor em, Ciências Médicas, Área de Concentração Ciências Biomédicas. 2009. Cette thèse de doctorat porte sur la...
Dysphagia in spinal muscular atrophy type II: More than a bulbar problem?
van den Engel-Hoek L, Erasmus CE, van Bruggen HW, de Swart BJM, Sie LTL, Steenks MH, de Groot IJ. Neurology 2009. 73: 1787-1791. La déglutition des aliments solides et liquides de 6 enfants avec une SMA de type II et de 6 enfants sains de 6 à 13 ans a été étudiée en...
Modalités de l’utilisation de l’alpha-glucosidase recombinante humaine (Myosine TM) et du suivi des patients adultes
Annane D, Caillaud C, Laforêt P, Maire I, Nicolino M, Orlikovski D. Recommandations du Comité d'Evaluation du traitement de la maladie de Pompe 2008. Il est recommandé de pratiquer une MFM initialement puis tous les 6 mois ou annuellement par le centre de référence du...
Maladies neuromusculaires (MNM) : mise au point
Commare MC. Lett Med Phys Readap 2008. 24 ; 15-19. Mise au point des circonstances de la découverte d'une maladie neuromusculaire, du diagnostic de la maladie, des bilans à effectuer (dont la MFM pour tester la fonction musculaire) et la prise en charge.mots clés :...
Motor Function Measure: portuguese version and relability analysis.
Iwabe C., Miranda-Pfeilsticker BH., Nucci A. Rev Bras Fisioter 2008. 24 : 15-19 L'objectif de l'étude est de réaliser une traduction portugaise de la MFM et de confirmer la fiabilité inter et intra observateur de la MFM auprès de patients brésiliens. mots clés :...
La mesure de fonction motrice, outil d’évaluation clinique des maladies neuromusculaires. Etude de validation.
Bérard C, Payan C, Fermanian J, Girardot F et le groupe d’étude MFM. Revue Neurologique. 2006. 162 : 485-493. Description des phases de développement et de validation de la Mesure de Fonction Motrice, et analyse de sa sensibilité au changement réalisée entre octobre...