Nitric oxide donor and non steroidal anti inflammatory drugs as a therapy for muscular dystrophies: evidence from a safety study with pilot efficacy measures in adult dystrophic patients.
D’Angelo MG, Gandossini S, Martinelli Boneschi F, Sciorati C, Bonato S, Brighina E, Comi GP, Turconi AC, Magri F, Stefanoni G, Brunelli S, Bresolin N, Cattaneo D, Clementi E.
Pharmacol Res. 2012. 65(4): 472-9.
L’objectif de cette étude pilote monocentrique était d’évaluer la sécurité et la tolérabilité de la combinaison de l‘isosorbide dinitrate, un donneur d’oxydenitrique, et de l’ibuprofène, un médicament anti-inflammatoire non stéroïdien, chez des patients atteints de dystrophie (Duchenne, Becker et dystrophie des ceintures). L’effet des thérapeutiques a été également évalué grâce a des critères d’évaluation exploratoires, comme la MFM.
Mots clés : Dystrophies musculaires, Traitement pharmacologique, Donneur d’oxyde nitrique, Médicament anti-inflammatoire, Sécurité
Articles dans les revues scientifiques
Clinical trial readiness to solve barriers to drug development in FSHD (ReSolve): protocol of a large, international, multi-center prospective study.
LoRusso S, Johnson NE, McDermott MP, Eichinger K, Butterfield RJ, Carraro E, Higgs K, Lewis L, Mul K, Sacconi S, Sansone VA, Shieh P, van Engelen B, Wagner K, Wang L, Statland JM, Tawil R; ReSolve Investigators and the FSHD CTRN.BMC Neurol. 2019. 10;19(1):224....
Association Between Health-Related Quality of Life and Motor Function in Ambulant and Nonambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients
Gocheva V, Schmidt S, Orsini AL, Hafner P, Schaedelin S, Rueedi N, Weber P, Fischer D.J Child Neurol. 2019. 34(14), 873-885. Cette étude transversale a montré des corrélations modérées ou élevées entre différents aspects de laqualité de vie de patients atteints de...
Cross-cultural Adaptation and Multi-centric Validation of the Motor Function Measure Chinese Version (MFM-32-CN) for Patients with Neuromuscular Diseases
Huang M, Cao J, Sun J, Li W, Qin L, Li H, Zhai C, Huang W, Gui T, Zhang K, Wang J, Vuillerot C, Wang Y, Dai M.Dev Neurorehabil. 2019. doi: 10.1080/17518423.2019.1642413. Étude de validation d'une version chinoise de la MFM-32, la MFM-32-CN.Lien PubMed Mots clés :...
Motor Function Performance in Individuals with RYR1-Related Myopathies
Witherspoon JW, Vuillerot C, Vasavada RP, Waite MR, Shelton M, Chrismer IC, Jain MS, Meilleur KG. Muscle Nerve. 2019. 60(1),80-87. Étude de l'histoire naturelle de la maladie sur une durée de 6 mois de 34 personnes atteintes de myopathie liée à RYR1 (RYR1-RM) .Les...
X-linked myotubular myopathy: A prospective international natural history study
Annoussamy M, Lilien C, Gidaro T, Gargaun E, Chê V, Schara U, Gangfuß A, D'Amico A, Dowling JJ, Darras BT, Daron A, Hernandez A, de Lattre C, Arnal JM, Mayer M, Cuisset JM, Vuillerot C, Fontaine S1, Bellance R, Biancalana V, Buj-Bello A, Hogrel JY, Landy H, Servais...
Measurements of Motor Function and Other Clinical Outcome Parameters in Ambulant Children with Duchenne Muscular Dystrophy
Nagy S, Schmidt S, Hafner P, Klein A, Rubino-Nacht D, Gocheva V, Bieri O, Vuillerot C, Bonati U, Fischer D.J Vis Exp. 2019. (143), e58784. Discussion au format vidéo portant sur les critères de jugement, dont la MFM, utilisés dans l'essai clinique "Treatment with...