Clinical trial readiness to solve barriers to drug development in FSHD (ReSolve): protocol of a large, international, multi-center prospective study.
LoRusso S, Johnson NE, McDermott MP, Eichinger K, Butterfield RJ, Carraro E, Higgs K, Lewis L, Mul K, Sacconi S, Sansone VA, Shieh P, van Engelen B, Wagner K, Wang L, Statland JM, Tawil R; ReSolve Investigators and the FSHD CTRN.
BMC Neurol. 2019. 10;19(1):224.
L’objectif principal de cette étude est d’accélérer le développement de médicaments pour la FSHD en validant deux nouveaux critères de jugement cliniques (COAs). Une étude longitudinale de 18 mois sur 220 participants génétiquement confirmés et cliniquement affectés sera réalisée.
La MFM-D1 sera utilisé comme critère de jugement dans cette étude.
Mots clés : Biomarqueurs; Essai clinique; Impédance électrique Myographie; Dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale; Test fonctionel; Dystrophie musculaire; Critère de jugement
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