Responsiveness of the Motor Function Measure in Patients With Spinal Muscular Atrophy.
Vuillerot C, Payan C, Iwaz J, Ecochard R, Bérard C and the MFM Spinal Muscular Atrophy Study Group.
Arch Phys Med Rehabil. 2013. 94(8) : 1555-61.
Etude de la sensibilité au changement de la MFM chez 112 patients atteints d’amyotrophie spinale infantile (ASI) âgée de 5,7 à 59 ans. Chez les patients ASI de type 2 et 3 une relation inverse modérée entre l’âge et le score total MFM est observée. Les patients avec un suivi de moins de 6 mois ont montré peu de changements. Les patients avec un suivi plus long ont montré une lente détérioration (-0,9 point / an pour les ASI type 2 et -0,6 point / an pour les ASI de type 3). Une réponse substantielle a été obtenue avec le score D2 de la MFM (motricité axiale et proximale) chez les patients ASI de type 2, et avec le score D1 de la MFM (station debout et transferts) chez les patients ASi de type 3.
Mots clés: Essai clinique, Limitation de la mobilité, Faiblesse musculaire, Amyotrophie Spinale Infantile, Maladies neuromusculaires
Articles dans les revues scientifiques
Functional assessment tools in children with Pompe disease: A pilot comparative study to identify suitable outcome measures for the standard of care
Ricci F, Brusa C, Rossi F, Rolle E, Placentino V, Berardinelli A, Pagliardini V, Porta F, Spada M, Mongini T. Eur J Paediatr Neurol 2018. 22(6),1103-1109. La progression de la maladie de Pompe a été évaluée chez 8 patients jeunes.A partir de résultats de l’étude, les...
Protocol for a phase II, monocentre, double-blind, placebo-controlled, cross-over trial to assess efficacy of pyridostigmine in patients with spinal muscular atrophy types 2-4 (SPACE trial)
Stam M, Wadman RI, Wijngaarde CA, Bartels B, Asselman FL, Otto LAM, Goedee HS, Habets LE, de Groot JF, Schoenmakers MAGC, Cuppen I, van den Berg LH, van der Pol WL. BMJ Open. 2018. 30;8(7):e019932. Protocole de l'étude "SPACE trial" dans laquelle la MFM est utilisée...
Prospective and longitudinal natural history study of patients with Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: Baseline data NatHis-SMA study
Chabanon A, Seferian AM, Daron A, Péréon Y, Cances C, Vuillerot C, De Waele L, Cuisset JM, Laugel V, Schara U, Gidaro T, Gilabert S, Hogrel JY, Baudin PY, Carlier P, Fournier E, Lowes LP, Hellbach N, Seabrook T, Toledano E, Annoussamy M, Servais L; NatHis-SMA study...
Mathematical Disease Progression Modeling in Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy
Jacqmin P, Gieschke R, Delor I, Snoeck E, Vianna E, Vuillerot C, Sanwald Ducray P.Muscle Nerve. 2018. 58(4):528-535. Présentation d'un modèle mathématique qui décrit empiriquement le développement et la détérioration de la fonction musculaire évaluée par les 3...
Is Going Beyond Rasch Analysis Necessary to Assess the Construct Validity of a Motor Function Scale?
Guillot T, Roche S, Rippert P, Hamroun D, Iwaz J, Ecochard R, Vuillerot C; the MFM Study Group.Arch Phys Med Rehabil. 2018. 99(9), 1776-1782.e9. Comparaison de la qualité de l'ajustement du modèle d'analyse factorielle confirmatoire (AFC) et du modèle de Rasch...
Functional outcome measures for infantile Charcot-Marie-Tooth disease: a systematic review
Mandarakas MR, Rose KJ, Sanmaneechai O, Menezes MP, Refshauge KM, Burns J J Peripher Nerv Syst. 2018 Mar 9. doi: 10.1111/jns.12258. Revue systématique de critères de jugement utilisables chez des enfants atteints de Charcot-Marie-Tooth (CMT) âgés de 0 à 3 ans. Les...