Rasch analysis of clinical outcome measures in spinal muscular atrophy
SJ. Cano, A. Mayhew, AM. Glanzman, KJ. Krosschell, KJ. Swoboda, M. Main, BF. Steffensen, C. Bérard, F. Girardot, CA. Payan, E. Mercuri, E. Mazzone, B. Elsheikh, J. Florence, LS. Hynan, ST. Iannaccone , LL. Nelson, S. Pandya, M. Rose, C. Scott, R. Sadjadi, MA. Yore, C. Joyce, JT Kissel; International Coordinating Committee for SMA Clinical Trials Rasch Task Force.
Muscle Nerve. 2014. 49(3):422-30.
Analyse préliminaire par la méthode de Rasch de 9 échelles fonctionnelles, dont la MFM, dans l’Amyotrophie spinale infantile (ASI). Les résultats montrent que toutes les échelles ont eu une bonne fiabilité. Cependant plusieurs questions ayant un impact sur la validité des échelles ont été soulevées, comme dans quelles mesures les items définissent des construits cliniquement significatifs ou la façon dont chaque échelles mesurent des performances dans tous le spectre des ASI.
La sensibilité et l’utilisation potentielles de chaque échelle comme critères d’évaluation dans des essais cliniques dans l’ASI peuvent être améliorées en utilisant des définitions claires de ce qui est mesuré, en reconsidérant les items inadaptés ou avec désordres de seuil, et en ajoutant des items aux extrémités des échelles.
Mots clés : essais cliniques, maladie du motoneurone, critères d’évaluation, analyse de type Rasch, Amyotrophie spinale infantile
Articles dans les revues scientifiques
Electrical impedance myography (EIM) in individuals with COL6 and LAMA2 congenital muscular dystrophy: a cross-sectional and two-year analysis
Nichols C, Jain MS, Meilleur KG, Wu T, Collins J, Waite MR, Dastgir J, Salman A, Donkervoort S, Duong T, Keller K, Leach ME, Lott DJ, McGuire MN, Nelson L, Rutkowski A, Vuillerot C, Bönnemann CG, Lehky TJ. Muscle Nerve. 2018. 57(1):54-60. L'objectif de cette étude...
Short-TERM Neuromuscular Electrical Stimulation Training of the Tibialis Anterior Did Not Improve Strength and Motor Function in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patients
Doix AM, Roeleveld K, Garcia J, Lahaut P, Tanant V, Fournier-Mehouas M, Desnuelle C, Colson SS, Sacconi S Am J Phys Med Rehabil. 2017. 96(4):e56-e63. Etude prospective sur 10 patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale de type 1 (FSHD1) et 10...
Upper extremity outcome measures for collagen VI-related myopathy and LAMA2-related muscular dystrophy
Bendixen RM, Butrum J, Jain MS, Parks R, Hodsdon B, Nichols C, Hsia M, Nelson L, Keller KC, McGuire M, Elliott JS, Linton MM, Arveson IC, Tounkara F, Vasavada R, Harnett E, Punjabi M, Donkervoort S, Dastgir J, Leach ME, Rutkowski A, Waite M, Collins J, Bönnemann CG,...
Reliability of home-based, motor function measure in hereditary neuromuscular diseases
Ruiz-Cortes X, Ortiz-Corredor F, Mendoza-Pulido C J Int Med Res. 2017. 45(1):261-271. L'objectif de cette étude est de comparer la fiabilité d'une passation de la MFM à la maison du patient ou dans un service clinique. Les résultats montrent une fidélité inter...
Longitudinal Functional and NMR Assessment of Upper Limbs in Duchenne Muscular Dystrophy
Hogrel JY, Wary C, Moraux A, Azzabou N, Decostre V, Ollivier G, Canal A, Lilien C, Ledoux I, Annoussamy M, Reguiba N, Gidaro T, Le Moing AG, Cardas R, Voit T, Carlier PG, Servais L. Neurology. 2016. 15;86(11):1022-30. Vingt-cinq patients atteint de DMD avec saut...
Treatment with L-citrulline in patients with post-polio syndrome: study protocol for a single-center, randomised, placebo-controlled, double-blind trial
Schmidt S, Gocheva V, Zumbrunn T, Rubino-Nacht D, Bonati U, Fischer D, Hafner P Trials. 2017. 9;18(1):116. Protocole d'une étude randomisée, en double aveugle, avec placebo, visant à déterminer si un traitement à base de L-citruline montre un effet positif sur des...