Rasch analysis of clinical outcome measures in spinal muscular atrophy
SJ. Cano, A. Mayhew, AM. Glanzman, KJ. Krosschell, KJ. Swoboda, M. Main, BF. Steffensen, C. Bérard, F. Girardot, CA. Payan, E. Mercuri, E. Mazzone, B. Elsheikh, J. Florence, LS. Hynan, ST. Iannaccone , LL. Nelson, S. Pandya, M. Rose, C. Scott, R. Sadjadi, MA. Yore, C. Joyce, JT Kissel; International Coordinating Committee for SMA Clinical Trials Rasch Task Force.
Muscle Nerve. 2014. 49(3):422-30.
Analyse préliminaire par la méthode de Rasch de 9 échelles fonctionnelles, dont la MFM, dans l’Amyotrophie spinale infantile (ASI). Les résultats montrent que toutes les échelles ont eu une bonne fiabilité. Cependant plusieurs questions ayant un impact sur la validité des échelles ont été soulevées, comme dans quelles mesures les items définissent des construits cliniquement significatifs ou la façon dont chaque échelles mesurent des performances dans tous le spectre des ASI.
La sensibilité et l’utilisation potentielles de chaque échelle comme critères d’évaluation dans des essais cliniques dans l’ASI peuvent être améliorées en utilisant des définitions claires de ce qui est mesuré, en reconsidérant les items inadaptés ou avec désordres de seuil, et en ajoutant des items aux extrémités des échelles.
Mots clés : essais cliniques, maladie du motoneurone, critères d’évaluation, analyse de type Rasch, Amyotrophie spinale infantile
Articles dans les revues scientifiques
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Gocheva V, Hafner P, Orsini AL, Schmidt S, Schaedelin S, Rueedi N, Rubino-Nacht D, Weber P, Fischer D. J Patient Rep Outcomes. 2020. 16;4(1):59. Étude de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL), des déficiences autodéclarées et des activités de la vie quotidienne et...