Quantitative muscle MRI: A powerful surrogate outcome measure in Duchenne muscular dystrophy
Bonati U, Hafner P, Schädelin S, Schmid M, Naduvilekoot Devasia A, Schroeder J, Zuesli S, Pohlman U, Neuhaus C, Klein A, Sinnreich M, Haas T, Gloor M, Bieri O, Fischmann A, Fischer D.
Neuromuscul Disord. 2015. 25(9):679-85.
Cette étude prospective observationnelle a comparé l’IRM quantitative (qMRI) avec des scores cliniques dans la DMD.
Le score MFM total et les sous-scores D1, D2 et D3 de la MFM ont été comparés à la fraction de graisse (CFP) du muscle de la cuisse obtenue en utilisant la méthode à deux points de Dixon par qMRI chez 20 patients DMD.
La qMRI montre des modifications physiopathologiques dans la DMD et peut servir comme un critère de jugement de substitution dans des essais cliniques.
Mots clés : Dystrophie Musculaire de Duchenne, Critère de jugement, Maladie neuromusculaire, IRM quatitative
Articles dans les revues scientifiques
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Nagy S, Schmidt S, Hafner P, Klein A, Rubino-Nacht D, Gocheva V, Bieri O, Vuillerot C, Bonati U, Fischer D.J Vis Exp. 2019. (143), e58784. Discussion au format vidéo portant sur les critères de jugement, dont la MFM, utilisés dans l'essai clinique "Treatment with...