Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: impact on the motor function measure sensitivity to change and implications for clinical trials

Schreiber A, Brochard S, Rippert P, Fontaine-Carbonnel S, Payan C, Poirot I, Hamroun D, Vuillerot C 
Dev Med Child Neurol. 2018. 60(2):185-191.
L’objectif de l’étude était d’étudier chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) l’évolution des scores de la MFM durant les 2 premières années de traitement par corticostéroïde en comparaison avec des patients non traités.
Des différences significatives ont été observées entre les scores MFM D1, D2 et D3 entre les patients du groupe traité par corticostéroïde et les patients du groupe non traité entre 0 et 6 mois et entre 0 et 24 mois. Pour MFM D1 en particulier, une augmentation significative des scores était observée entre 0 et 6 mois dans le groupe traité (pente de changement =12.6±15.5%/an) alors qu’une baisse des scores était observée dans le groupe non traité (pente de changement = -17.86±17.7%/an). 

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Mots clés : Dystrophie musculaire de Duchenne, corticostéroïdes, Mesure de Fonction Motrice