Measurements of Motor Function and Other Clinical Outcome Parameters in Ambulant Children with Duchenne Muscular Dystrophy
Nagy S, Schmidt S, Hafner P, Klein A, Rubino-Nacht D, Gocheva V, Bieri O, Vuillerot C, Bonati U, Fischer D.
J Vis Exp. 2019. (143), e58784.
Discussion au format vidéo portant sur les critères de jugement, dont la MFM, utilisés dans l’essai clinique « Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy ».
Articles dans les revues scientifiques
Functional assessment tools in children with Pompe disease: A pilot comparative study to identify suitable outcome measures for the standard of care
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Protocol for a phase II, monocentre, double-blind, placebo-controlled, cross-over trial to assess efficacy of pyridostigmine in patients with spinal muscular atrophy types 2-4 (SPACE trial)
Stam M, Wadman RI, Wijngaarde CA, Bartels B, Asselman FL, Otto LAM, Goedee HS, Habets LE, de Groot JF, Schoenmakers MAGC, Cuppen I, van den Berg LH, van der Pol WL. BMJ Open. 2018. 30;8(7):e019932. Protocole de l'étude "SPACE trial" dans laquelle la MFM est utilisée...
Prospective and longitudinal natural history study of patients with Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: Baseline data NatHis-SMA study
Chabanon A, Seferian AM, Daron A, Péréon Y, Cances C, Vuillerot C, De Waele L, Cuisset JM, Laugel V, Schara U, Gidaro T, Gilabert S, Hogrel JY, Baudin PY, Carlier P, Fournier E, Lowes LP, Hellbach N, Seabrook T, Toledano E, Annoussamy M, Servais L; NatHis-SMA study...
Mathematical Disease Progression Modeling in Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy
Jacqmin P, Gieschke R, Delor I, Snoeck E, Vianna E, Vuillerot C, Sanwald Ducray P.Muscle Nerve. 2018. 58(4):528-535. Présentation d'un modèle mathématique qui décrit empiriquement le développement et la détérioration de la fonction musculaire évaluée par les 3...
Is Going Beyond Rasch Analysis Necessary to Assess the Construct Validity of a Motor Function Scale?
Guillot T, Roche S, Rippert P, Hamroun D, Iwaz J, Ecochard R, Vuillerot C; the MFM Study Group.Arch Phys Med Rehabil. 2018. 99(9), 1776-1782.e9. Comparaison de la qualité de l'ajustement du modèle d'analyse factorielle confirmatoire (AFC) et du modèle de Rasch...
Functional outcome measures for infantile Charcot-Marie-Tooth disease: a systematic review
Mandarakas MR, Rose KJ, Sanmaneechai O, Menezes MP, Refshauge KM, Burns J J Peripher Nerv Syst. 2018 Mar 9. doi: 10.1111/jns.12258. Revue systématique de critères de jugement utilisables chez des enfants atteints de Charcot-Marie-Tooth (CMT) âgés de 0 à 3 ans. Les...