Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial
Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D.
JAMA Netw Open. 2019. 2;2(10):e1914171.
Résultats d’un essai clinique monocentrique randomisé visant à évaluer les avantages et les inconvénients d’une combinaison de l-citrulline et de metformine chez les patients atteints de DMD.
Le principal critère d’évaluation était le changement de score de MFM-D1 entre l’inclusion et la semaine 26.
Le traitement par thérapie combinée n’était pas associé à une baisse globale de la fonction motrice chez les patients ambulants ; cependant, une diminution du déclin de la fonction motrice a été observée dans le sous-groupe stable de patients traités par une combinaison thérapeutique.
Articles dans les revues scientifiques
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LoRusso S, Johnson NE, McDermott MP, Eichinger K, Butterfield RJ, Carraro E, Higgs K, Lewis L, Mul K, Sacconi S, Sansone VA, Shieh P, van Engelen B, Wagner K, Wang L, Statland JM, Tawil R; ReSolve Investigators and the FSHD CTRN.BMC Neurol. 2019. 10;19(1):224....