Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): study protocol for a multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial.

Nagy S, Hafner P, Schmidt S, Rubino-Nacht D, Schädelin S, Bieri O, Fischer D.
Trials. 2019. 20(1), 637.
Protocole d’une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo de phase III visant à démontrer l’innocuité et l’efficacité du tamoxifène par rapport au placebo chez des patients pédiatriques atteints de DMD.

Lien PubMed 

Mots clés : Test de marche de 6 minutes; Dystrophie Musculaire de Duchenne; MFM; IRM musculaire quantitative; Essai randomisé contrôlé contre placebo; Tamoxifène

Articles dans les revues scientifiques

Protocol for a phase II, monocentre, double-blind, placebo-controlled, cross-over trial to assess efficacy of pyridostigmine in patients with spinal muscular atrophy types 2-4 (SPACE trial)

Stam M, Wadman RI, Wijngaarde CA, Bartels B, Asselman FL, Otto LAM, Goedee HS, Habets LE, de Groot JF, Schoenmakers MAGC, Cuppen I, van den Berg LH, van der Pol WL. BMJ Open. 2018. 30;8(7):e019932. Protocole de l'étude "SPACE trial" dans laquelle la MFM est utilisée...

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