Articles dans les revues scientifiques
Molecular therapeutic strategies for spinal muscular atrophies: current and future clinical trials
Zanetta C, Nizzardo M, Simone C, Monguzzi E, Bresolin N, Comi GP, Corti S. Clin Ther. 2014. 1;36(1):128-40. Cette revue donne un aperçu général des principaux aspects qui doivent être pris en compte lors de la conception d'un essai clinique efficace et résume les...
Relationship between muscle strength and motor function in Duchenne muscular dystrophy
Nunes MF, Hukuda ME, Favero FM, Oliveira AB, Voos MC, Caromano FA. Arq Neuropsiquiatr. 2016. 74(7):530-5. Evaluation chez 40 patients DMD non ambulants de la corrélation entre la force musculaire évaluée par l'échelle Medical Research Council (MRC) et la MFM et entre...
Influence of a two-year steroid treatment on body composition as measured by Dual X-Ray Absorptiometry in boys with Duchenne Muscular Dystrophy
Vuillerot C, Braillon P, Fontaine-Carbonnel S, Rippert P, André E, Iwaz J, Poirot I, Bérard C. Neuromuscul Disord. 2014. 24:467-473. Évaluation des effets de la corticothérapie sur la composition corporelle par absorptiométrie à rayons X chez 21 enfants atteints de...
Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial
Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Trials. 2016. 3;17(1):389. Protocole d'une étude randomisée, en double avaeugle, avec placebo, visant à démontrer la supériorité d'un traitement à base de L-citruline et de metformine chez des...
The applicability of four clinical methods to evaluate arm and hand function in all stages of spinal muscular atrophy type II.
Werlauff U, Fynbo Steffensen B. Disabil Rehabil. 2014. 36(25):2120-6. Évaluation de la capacité de 4 méthodes cliniques différentes à refléter la déficience et le niveau d'activité des fonctions des bras et de la main, et de déterminer leurs capacités à discriminer...
Diaphragmatic dysfunction in Collagen VI myopathies
Quijano-Roy S, Khirani S, Colella M, Ramirez A, Aloui S, Wehbi S, de Becdelievre A, Carlier RY, Allamand V, Richard P, Azzi V, Estournet B, Fauroux B. Neuromuscul Disord. 2014. 24(2):125-33. Etude pilote visant à caractériser le phénotype des muscles respiratoires...