How to Best Measure Disease Progression in Adult Spinal Muscular Atrophy Patients: A Clinical and Neurophysiological Study
da Graça FF, Iwabe C, Nucci A, de Rezende TJR, França MC Jr.
Muscle Nerve 2026 Feb 2. doi: 10.1002/mus.70169
This study aimed to identify the most sensitive clinical, patient-reported, and neurophysiological measures to detect short-term disease progression in untreated adult SMA patients. Amongst every clinician-reported outcomes (MFM, HFMSE, RULM) and patient-reported outcomes (MFIS, CMAP, MUNIX), the MFM was the most sensitive to short-term progression and most closely aligned with neurophysiological markers, supporting its use as primary outcome in clinical trials involving adult SMA patients.
Articles dans les revues scientifiques
The role of physical therapy in the preservation of motor skills in Becker’s muscular dystrophy–a case study
Codrea TA, Pop NH. Palestrica of the Third Millennium - Civilization and Sport. 13(3):272-275. Application d'un protocole de thérapie physique à un patient de 19 ans atteint de Dystrophie Musculaire de Becker. Ses capacités motrice sont testés à l'aide la MFM. Les...
Motor assessment in patients with Duchenne muscular dystrophy
Diniz GP, Lasmar LM, Giannetti JG.Arq Neuropsiquiatr. 2012. 70(6): 416-21Cette étude réalisée incluant 20 patients DMD montre la sensibilité de la MFM avec 6 mois d'écart entre 2 passations. Lien PubMedMots clés : Duchenne muscular dystrophy, MFM, Medical research...
Evaluation of muscle oxygenation by near-infrared spectroscopy in patients with Becker muscular dystrophy
Allart E, Olivier N, Hovart H, Thevenon A, Tiffreau V. Neuromuscul Disord. 2012. 22(8): 720-7. L'objectif principal de l'étude était de décrire et de comparer les profils d'oxygénation du muscle au cours d'exercices à charge constante chez des patients atteints de...
Nitric oxide donor and non steroidal anti inflammatory drugs as a therapy for muscular dystrophies: evidence from a safety study with pilot efficacy measures in adult dystrophic patients.
D'Angelo MG, Gandossini S, Martinelli Boneschi F, Sciorati C, Bonato S, Brighina E, Comi GP, Turconi AC, Magri F, Stefanoni G, Brunelli S, Bresolin N, Cattaneo D, Clementi E. Pharmacol Res. 2012. 65(4): 472-9. L'objectif de cette étude pilote monocentrique était...
Gait Assessment in Children With Duchenne Muscular Dystrophy During Long-Distance Walking
Ganea R, Jeannet PY, Paraschiv-Ionescu A, Goemans N, Piot C, Van den Hauwe M, Aminian K. J Child Neurol. 2012. 27: 1 30-38. La démarche de 25 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne est comparée à celle d’enfants sains. Les auteurs montrent que les...
Motor function measure scale, steroid therapy and patients with Duchenne muscular dystrophy.
Silva EC, Machado DL, Resende MB, Silva RF, Zanoteli E, Reed UC. Arq Neuropsiquiatr. 2012. 70(3): 191-5. Description de l'évoluation de la fonction motrice évaluée par la MFM chez 33 patients atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (27 ambulants et 6 non...