173rd ENMC international workshop: Congenital muscular dystrophy outcome measures
C.G. Bönnemann, A. Rutkowski, E. Mercuri, F. Muntoni, for the CMD Outcomes Consortium 5-7 March 2010, Naarden, The Nertherlands L’atelier a réuni 22 cliniciens experts de cinq pays pour progresser dans la mise en oeuvre de mesures cliniquement adaptées aux patients CMD et aux paramètres spécifiques de la maladie. Ceci afin de préparer des essais cliniques dans le cadre de la CMD. Les résultats préliminaires d’une étude sur les données MFM de 52 patients CMD (41 patients d’âge 6-72 ans évalués avec MFM-32 et 11 enfants âgés de 3 à 6 ans évalués avec le MFM-20) ont été analysés. Le suivi MFM de 18 patients CMD (16 avec MFM-32, dont 3 avec MFM-20), montre une stabilité de leur courbe individuelle ou plus souvent un lent déclin du score, selon le stade de la maladie. mots clés : Dystrophie musculaire congénitale, outils d’évaluations, workshop
Communications dans les colloques nationaux et internationaux
Use of Motor Function Measure (MFM) to assess motor function ability in patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA)
C. Vuillerot, C.Payan, C. Bérard and the MFM study group 14ème congrès de la World Musucle Society Genève du 9 au 12 octobre 2009 L'amyotrophie spinale infantile (ASI) présente une évolution motrice lente et progressive confirmée par la dégradation de l'insuffisance...
Motor Function Measure: construction of a short form (MFM-20) for children with neuromuscular disease aged 2 to 6
C de Lattre, C Payan, C Payet, C Fafin, F Girardot, A Jouve. World Muscle Society Genève 9-12 octobre 2009 L'objectif de cette étude est de créer une forme courte de la MFM utilisable pour les enfants de moins de 6 ans. 190 enfants valides agés de 2 à 6 ans ont été...
The Motor Function Measure (MFM): Sensitivity to change
C Payan, C Vuillerot , J Fermanian, C. Bérard, and the MFM study Group World Muscle Society Geneve 9-12 octobre 2009 L'objectif est de quantifier, auprès de 152 patients neuromusculaires, l'évolution annelle de la fonction motrice et d'étudier sa relation avec...