173rd ENMC international workshop: Congenital muscular dystrophy outcome measures

C.G. Bönnemann, A. Rutkowski, E. Mercuri, F. Muntoni, for the CMD Outcomes Consortium 5-7 March 2010, Naarden, The Nertherlands L’atelier a réuni 22 cliniciens experts de cinq pays pour progresser dans la mise en oeuvre de mesures cliniquement adaptées aux patients CMD et aux paramètres spécifiques de la maladie. Ceci afin de préparer des essais cliniques dans le cadre de la CMD. Les résultats préliminaires d’une étude sur les données MFM de 52 patients CMD (41 patients d’âge 6-72 ans évalués avec MFM-32 et 11 enfants âgés de 3 à 6 ans évalués avec le MFM-20) ont été analysés. Le suivi MFM de 18 patients CMD (16 avec MFM-32, dont 3 avec MFM-20), montre une stabilité de leur courbe individuelle ou plus souvent un lent déclin du score, selon le stade de la maladie. mots clés : Dystrophie musculaire congénitale, outils d’évaluations, workshop