Rasch Analysis of the Motor Function Measure in Patients with Congenital Muscle Dystrophy and Congenital Myopathy
Vuillerot C, Rippert P, Kinet V, Renders A, Jain M, Waite M, Glanzman AM, Girardot F, Hamroun D, Iwaz J, Ecochard R, Quijano-Roy S, Bérard C, Poirot I, Bönnemann CG; CDM MFM study group.
Arch Phys Med Rehabil. 2014. 57(9-10):587-99.
L’objectif de cette étude est de proposer une mesure valide permettant de montrer les effets des traitements chez les patients souffrant de troubles congénitaux de muscle.
289 patients âgés de 5 à 77 ans ont été inclus et une analyse Rasch dans chacun des trois domaines de la MFM a été réalisée.
Initialement, l’ajustement au modèle Rasch des données n’était pas satisfaisant. Pour 16 items, le passage d’une échelle à quatre catégories de réponses (0,1,2,3) à une échelle a trois catégories (0,1,2) a été nécessaire. Sept items ont été supprimés. Au final, l’échelle Rasch MFM-25 a démontré un ajustement satisfaisant au modèle Rasch. Pour D1, les résultats suggèrent une concordance entre la difficulté des items et le niveau d’activité des patients. Pour D2 et D3, l’échelle Rasch est plus adaptée aux patients les plus déficients. Les coefficients de fiabilité suggèrent une capacité suffisante de l’outil pour distinguer entre des groupes.
Mots clés : Analyse Rasch, Dystrophie Musculaire Congénitale, Myopathie Congénitale, Evaluation de la fonction motrice, Mesure des résultats
Articles dans les revues scientifiques
Functional assessment tools in children with Pompe disease: A pilot comparative study to identify suitable outcome measures for the standard of care
Ricci F, Brusa C, Rossi F, Rolle E, Placentino V, Berardinelli A, Pagliardini V, Porta F, Spada M, Mongini T. Eur J Paediatr Neurol 2018. 22(6),1103-1109. La progression de la maladie de Pompe a été évaluée chez 8 patients jeunes.A partir de résultats de l’étude, les...
Protocol for a phase II, monocentre, double-blind, placebo-controlled, cross-over trial to assess efficacy of pyridostigmine in patients with spinal muscular atrophy types 2-4 (SPACE trial)
Stam M, Wadman RI, Wijngaarde CA, Bartels B, Asselman FL, Otto LAM, Goedee HS, Habets LE, de Groot JF, Schoenmakers MAGC, Cuppen I, van den Berg LH, van der Pol WL. BMJ Open. 2018. 30;8(7):e019932. Protocole de l'étude "SPACE trial" dans laquelle la MFM est utilisée...
Prospective and longitudinal natural history study of patients with Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: Baseline data NatHis-SMA study
Chabanon A, Seferian AM, Daron A, Péréon Y, Cances C, Vuillerot C, De Waele L, Cuisset JM, Laugel V, Schara U, Gidaro T, Gilabert S, Hogrel JY, Baudin PY, Carlier P, Fournier E, Lowes LP, Hellbach N, Seabrook T, Toledano E, Annoussamy M, Servais L; NatHis-SMA study...
Mathematical Disease Progression Modeling in Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy
Jacqmin P, Gieschke R, Delor I, Snoeck E, Vianna E, Vuillerot C, Sanwald Ducray P.Muscle Nerve. 2018. 58(4):528-535. Présentation d'un modèle mathématique qui décrit empiriquement le développement et la détérioration de la fonction musculaire évaluée par les 3...
Is Going Beyond Rasch Analysis Necessary to Assess the Construct Validity of a Motor Function Scale?
Guillot T, Roche S, Rippert P, Hamroun D, Iwaz J, Ecochard R, Vuillerot C; the MFM Study Group.Arch Phys Med Rehabil. 2018. 99(9), 1776-1782.e9. Comparaison de la qualité de l'ajustement du modèle d'analyse factorielle confirmatoire (AFC) et du modèle de Rasch...
Functional outcome measures for infantile Charcot-Marie-Tooth disease: a systematic review
Mandarakas MR, Rose KJ, Sanmaneechai O, Menezes MP, Refshauge KM, Burns J J Peripher Nerv Syst. 2018 Mar 9. doi: 10.1111/jns.12258. Revue systématique de critères de jugement utilisables chez des enfants atteints de Charcot-Marie-Tooth (CMT) âgés de 0 à 3 ans. Les...