Clinical trial readiness to solve barriers to drug development in FSHD (ReSolve): protocol of a large, international, multi-center prospective study.
LoRusso S, Johnson NE, McDermott MP, Eichinger K, Butterfield RJ, Carraro E, Higgs K, Lewis L, Mul K, Sacconi S, Sansone VA, Shieh P, van Engelen B, Wagner K, Wang L, Statland JM, Tawil R; ReSolve Investigators and the FSHD CTRN.
BMC Neurol. 2019. 10;19(1):224.
L’objectif principal de cette étude est d’accélérer le développement de médicaments pour la FSHD en validant deux nouveaux critères de jugement cliniques (COAs). Une étude longitudinale de 18 mois sur 220 participants génétiquement confirmés et cliniquement affectés sera réalisée.
La MFM-D1 sera utilisé comme critère de jugement dans cette étude.
Mots clés : Biomarqueurs; Essai clinique; Impédance électrique Myographie; Dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale; Test fonctionel; Dystrophie musculaire; Critère de jugement
Articles dans les revues scientifiques
Corticosteroids in Duchenne muscular dystrophy: impact on the motor function measure sensitivity to change and implications for clinical trials
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Quantitative muscle MRI to follow up late onset Pompe patients: a prospective study
Figueroa-Bonaparte S, Llauger J, Segovia S, Belmonte I, Pedrosa I, Montiel E, Montesinos P, Sánchez-González J, Alonso-Jiménez A, Gallardo E, Illa I, Díaz-Manera J ; Spanish Pompe group.Sci Rep. 2018. 18;8(1):10898. Dans cette étude, 32 patients atteints de maladie de...
Turkish version of the Motor Function Measure Scale (MFM-32) forneuromuscular diseases: a cross-cultural adaptation, reliability, and validity study
Inal HS, Tarakçi E, Tarakçi D, Aksoy G, Mergen Kiliç S, Beser H, Beser Ç, Özdinçler AR, Durmus Tekçe H, Parman FY, Deymeer F, Oflazer ZP Turk J Med Sci. 2017. 19;47(6):1826-1833. Etude visant à tester la fiabilité et la validité d'une traduction et adaptation...
Long term longitudinal study of muscle function in patients with glycogen storage disease type IIIa
Decostre V, Laforêt P, De Antonio M, Kachetel K, Canal A, Ollivier G, Nadaj-Pakleza A, Petit FM, Wahbi K, Fayssoil A, Eymard B, Behin A, Labrune P, Hogrel JY Mol Genet Metab. 2017. 122(3):108-116. Résultats préliminaires d'une étude longitudinale évaluant chez des...
Adding quantitative muscle MRI to the FSHD clinical trial toolbox
Mul K, Vincenten SCC, Voermans NC, Lemmers RJLF, van der Vliet PJ, van der Maarel SM, Padberg GW, Horlings CGC, van Engelen BGM Neurology. 2017. 14;89(20):2057-2065. Etude, à partir d'une cohorte de 140 patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale...
Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial
Bertini E, Dessaud E, Mercuri E, Muntoni F, Kirschner J, Reid C, Lusakowska A, Comi GP, Cuisset JM, Abitbol JL, Scherrer B, Ducray PS, Buchbjerg J, Vianna E, van der Pol WL, Vuillerot C, Blaettler T, Fontoura P; Olesoxime SMA Phase 2 Study Investigators Lancet Neurol....