Dans un communiqué de presse le laboratoire Roche a indiqué que des résultats préliminaires de l’essai SUNFISH montre une amélioration de la fonction motrice évaluée par la MFM chez les participants atteints d’Amyotrophie Spinale Infantile sous risdisplam versus placebo.
Le risdiplam est un composé administré par voie orale qui corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans l’Amyotrophie Spinale Infantile.
Vous pouvez retrouver le communiqué de presse ICI.
Recent Comments